فاكرين حملة #انقذوا_رشيد؟ الطفل اللي كان بيعاني من مرض نادر بيهدد حياته، والناس وقتها دعمته، من وقتها والناس اللي عملت الحملة والهاشتاج بيفكروا في طريقة يقدروا يساعدوا بيها الأطفال اللي بيعانوا من الأمراض النادرة. ودي كانت بداية فكرة مؤسسة “فرصة حياة” اللي بتدعم تقديم فرصة حياة فعلًا للأطفال المصابين بأمراض مش مشهورة ومش ناس كتير بتهتم بيها، وده بيزود معاناتهم، ده غير إن رحلة التشخيص والعلاج بتكون رحلة مش سهلة، لصعوبة الأمراض وندرتها.
المؤسسة هدفها إنقاذ الأطفال دي ورفع نسبة الشفاء، خصوصًا بعد إنقاذ حياة الطفل رشيد، والتحدي اللي الناس قدرت عليه بعد ما اتجمعت جهودهم ودعمهم. ولإن علاج الأمراض دي تكلفته بتمثل تحدي كبير، المؤسسة انطلقت رسميًا تحت رعاية وزارة التضامن الاجتماعي في أبريل 2022، باعتبارها أول مؤسسة لرعاية الأطفال المصابين بالأمراض النادرة في مصر. هدف المؤسسة هو رفع نسب شفاء الأطفال المصابين بأمراض نادرة من خلال توفير العلاج المبكر في المرحلة الذهبية، اللي بينجح خلالها العلاج في وقف تطور المرض وإنقاذ حياة الطفل. وده في إطار اهتمام الدولة حاليًا بعلاج الأمراض النادرة، واللي بيظهر في دعواتها المتواصلة لتوحيد الجهود بين مؤسسات المجتمع المدني مع الجهود الحكومية لعلاج الأمراض دي وتخفيف المعاناة اللي بتفرضها الأمراض دي على الأطفال المرضى وأسرهم.
التحدي الأكبر بيكون في تكلفة العلاج، وسبب ارتفاع تكلفته الأساسيهو استخدام التكنولوجيا الجينية المتطورة في الأدوية، واللي بتحتاج تجارب إكلينيكية طويلة ومعقدة، بتخلي في النهاية تكلفة العلاج ماتقدرش عليه أي أسرة، وعلشان كده العلاج بيحتاج جهود جماعية سواء من الدولة أو مؤسسات المجتمع المدني.
غير الاهتمام بعلاج الأطفال، المؤسسة بتهتم بنشر الوعي في المجتمع عن الأمراض نفسها وخطورتها على حياة الأطفال المصابين بيها، وكيفية التعامل مع الأطفال في الفترة دي، وامتى المرض بيتم تصنيفه “مرض نادر”، ولو في طرق للوقاية من الإصابة بالأمراض دي.
الدكتور محمد جميل جاد الله، مدرس طب الأطفال في جامعة السويس وعضو مجلس أمناء مؤسسة “فرصة حياة”، قال إن الاهتمام بالمصابين بالأمراض النادرة هيساهم في رفع نسب الشفاء، وقال: “الأمراض النادرة تصيب أعضاء مختلفة، ومنها أمراض الأعصاب، مثل ضمور العضلات الشوكي، ومرض دوشين، وأمراض الدم مثل أنيميا البحر المتوسط وأنيميا الدم المنجلية، وأمراض الجهاز التنفسي مثل التليف الكيسي، وأمراض التمثيل الغذائي. كنا في البداية نعطي علاجات مؤقتة لهؤلاء الأطفال لعدم توافر الإمكانيات ونقص التوعية بالكشف المبكر، ولذلك فإن هدفنا الأول في مؤسسة “فرصة حياة” هو إنقاذ الطفل المريض من خلال سرعة توفير العلاج خلال المرحلة الذهبية أو golden age، حيث ينجح العلاج في هذه المرحلة في وقف تطور المرض وإنقاذ حياة الطفل ومستقبله، وإنقاذ أسرته أيضًا، خاصة أن هناك حالات يصيب فيها نفس المرض أكثر من طفل من أبناء الأسرة الواحدة”.
المرض بيتم تصنيفه كمرض نادر إذا كانت نسبته لعدد السكان 1 من 2000 حالة، ومعظم الأمراض دي بتكون لأسباب وراثية وبتظهر من أول الولادة، وبيتراوح عدد الأمراض النادرة عالميًا بين ٦٠٠٠- ٨٠٠٠ مرض، بيصيب ٧٥٪ منها الأطفال وبتتسبب في وفاة نسبة كبيرة منهم أو إصابتهم بالعجز. ومن أهم التحديات اللي بتواجه المرضى المصابين بأمراض نادرة هو تأخر أو صعوبة الوصول لتشخيص دقيق، وده بيرجع لنقص البيانات الطبية والعلمية الكافية عن الأمراض دي، ده غير محدودية الخيارات العلاجية المتوفرة وارتفاع تكلفتها.